北京錦籃基因科技股份有限公司是一家專注于基因治療藥物創(chuàng)新研發(fā)的平臺型公司，國家高新技術(shù)企業(yè)、首批北京市“專精特新”企業(yè)，國家知識產(chǎn)權(quán)優(yōu)勢企業(yè)，國家博管辦認定的博士后流動工作站。公司通過ISO9001質(zhì)量管理體系認證以及知識產(chǎn)權(quán)管理體系認證，是國內(nèi)首家獲得基因藥物臨床前質(zhì)量管理體系認證的基因藥物開發(fā)公司。 公司業(yè)務方向為AAV載體為遞送技術(shù)的基因治療新藥研發(fā)，已積累一系列具有自主知識產(chǎn)權(quán)的基因治療產(chǎn)品管線，生產(chǎn)工藝及大規(guī)模量產(chǎn)方面在中國乃至全球范圍內(nèi)處于領先地位。擁有多個國際首創(chuàng)產(chǎn)品，填補國內(nèi)基因治療技術(shù)空白。目前有四個項目8個藥品完成IND申請并獲得國家CDE的受理；2個項目進入二三期臨床階段，均獲得了良好的臨床評價。在專利創(chuàng)新方面，完成60件國內(nèi)發(fā)明專利的申請，其中已授權(quán)21件，4件 PCT 國際專利申請，公司以“推動中國罕見病基因藥物從基礎走向臨床和市場”為使命，致力于讓“無藥可治”變成“一勞永逸”治愈，造?；颊呒凹彝ァ?錦籃基因創(chuàng)始團隊人員均為全球基因治療行業(yè)資深專家，公司的核心團隊均來自海內(nèi)外知名藥企、科研機構(gòu)、醫(yī)院或高校，匯集了國內(nèi)最早從事基因治療機理研究、臨床研究和工藝開發(fā)的科學家和企業(yè)家精英團隊。 在產(chǎn)業(yè)化方面，已建設12000平米的基因藥物創(chuàng)新實驗中心（含動物房）及生產(chǎn)基地項目。主要用于現(xiàn)有臨床階段產(chǎn)品的關鍵性注冊臨床及上市后的產(chǎn)業(yè)化制備與生產(chǎn)，可完成多款基因藥物品種的落地生產(chǎn)。

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