思合基因簡介 思合基因（北京）生物科技有限公司成立于 2021 年 11 月。創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)來自百濟(jì)神州和 Ionis 等國際知名生物醫(yī)藥企業(yè)，具備豐富寡核酸藥物開發(fā)及商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)。公司聚焦于中樞神經(jīng)、 遺傳、代謝、心腦血管、腫瘤和罕見病等難治性疾病的藥物開發(fā)，致力于為全球患者開發(fā)原 創(chuàng)的寡核酸藥物。 SicaGeneTM 全球原創(chuàng)寡核酸藥物開發(fā)平臺(tái) 寡核酸藥物是小分子和單抗后的第三代藥物，可靶向大于 70%人類基因組序列，大大拓展可 成藥靶點(diǎn)（現(xiàn)有上市藥物僅能靶向 600+蛋白，寡核酸可靶向 20000+蛋白），開發(fā)成功率高達(dá) 62.5%（傳統(tǒng)藥物開發(fā)僅 5.7%），可治療難治性疾病，市場空間巨大。 針對(duì)寡核酸藥物開發(fā)現(xiàn)存有效靶點(diǎn)篩選效率低（脫靶效應(yīng)）、化學(xué)修飾局限（核酸酶降解、 免疫毒性）、遞送組織受限（僅能靶向肝臟）等技術(shù)難點(diǎn)，思合基因成功構(gòu)建自主知識(shí)產(chǎn)權(quán) 的 SicaGeneTM全球原創(chuàng)寡核酸藥物開平臺(tái)，包括 SicaScreenTM寡核酸序列設(shè)計(jì)及高通量篩選 平臺(tái)、SicaChemistryTM寡核酸藥物創(chuàng)新組合修飾平臺(tái)、SicaDeliveryTM寡核酸藥創(chuàng)新物遞送 平臺(tái)（肝臟等多組織遞送）。思合基因?qū)⒊浞掷?SicaGeneTM 全球原創(chuàng)寡核酸藥物開平臺(tái)的 創(chuàng)新優(yōu)勢(shì)，為全球患者持續(xù)開發(fā)可負(fù)擔(dān)、可及的、高質(zhì)量寡核酸藥物。